「萊伯氏先天性黑蒙症10型（LCA10）」是一種較罕見的遺傳性眼病，患者會因視網膜病變而失明。近日，美國俄勒岡衛生科學大學發表公報說，一種基因編輯療法在治療該病的臨床試驗中取得顯著效果，約百分之七十九的受試者表現出可測量的視力指標改善。

　俄勒岡衛生科學大學發佈的新聞公報說，這項臨床試驗由該校和美國哈佛大學醫學院附屬馬薩諸塞眼耳科醫院等機構合作開展，對美國埃迪塔斯醫藥公司基於CRISPR基因編輯技術開發的候選療法進行了安全性和有效性評估。這種療法靶向名為CEP290的基因，這種基因指導合成一種對視網膜功能至關重要的蛋白質。CEP290基因發生突變的人患有一種較罕見的遺傳性眼病，即「萊伯氏先天性黑蒙症10型」，患者會因視網膜病變而失明。

　從二０二０年至二０二三年二月，共有十二名成人和兩名兒童志願者參與了該臨床試驗。研究團隊利用CRISPR基因編輯療法對他們的一隻眼睛進行了治療，並通過四項指標評估治療效果，分別是最佳矯正視力、視網膜靈敏度、視覺導航功能以及與視覺相關的生活質量改善。

　試驗結果顯示，有十一名受試者（約百分之七十九）在四項指標中至少有一項有所改善；六名受試者（約百分之四十三）有兩項或多項指標有所提升；六名受試者（約百分之四十三）與視覺相關的生活質量得到改善；四名受試者（約百分之二十九）表現出有臨床意義的最佳矯正視力改善，或識別圖表上的物體和字母的能力提升。研究團隊未報告與治療相關的嚴重不良事件。

　研究人員說，這款基因編輯療法在早期試驗中表現出潛力，但未來還需要更多研究確認哪些患者可以從中受益。下一步研究將檢驗用藥理想劑量，治療效果是否對某些年齡段患者更明顯等。

　相關論文已發表在美國《新英格蘭醫學雜誌》上。◇

　（資料來源︰新華社）