在日前公佈的我國新版醫保藥品目錄中，罕見病用藥數量超過一百種、覆蓋病種超五十種。數量再創新高，為更多患者點亮希望。

　二Ｏ二五年五月，我國首個獲批用於朗格漢斯細胞組織細胞增生症的藥物蘆沃美替尼片上市，但每月高達約一萬七千元的治療費用，有能力承擔的患者寥寥無幾。

　「蘆沃美替尼片被納入新版國家醫保藥品目錄，醫保加速入場，將為患者搶出更多生存與康復的機會。」北京協和醫院血液科主任李劍說。

　蘆沃美替尼片進醫保，意義不止於此。除了可治療朗格漢斯細胞組織細胞增生症，它還適用於叢狀神經纖維瘤的Ⅰ型神經纖維瘤病兒童及青少年患者。

　此前，醫保中已有叢狀神經纖維瘤的Ⅰ型神經纖維瘤病用藥司美替尼，但僅覆蓋三歲及以上患兒，而蘆沃美替尼片則可用於兩歲及以上患兒。

　從三歲到兩歲，這看似微小的年齡突破，背後卻是醫保對每個生命的守護。

　目前，醫保用藥覆蓋罕見病病種已超過五十種，但相較於罕見病目錄中的二百Ｏ七個病種，仍有缺口。這其中，既因為有些罕見病未被攻克、無藥可用，也因為有些罕見病藥物價格高昂，基本醫保無力承擔。

　十一小時大手術、九次全麻手術、十二次放療……這是年僅六歲的神經母細胞瘤患兒謙謙兩年來的經歷。

　「神經母細胞瘤，雖然屬於罕見病，但高發於五歲前的兒童。」中國抗癌協會小兒腫瘤專業委員會主任委員王煥民說，患病後復發率高，生存率往往難超百分之五十，被稱為「兒童癌王」。

　四年前，神經母細胞瘤用藥達妥昔單抗β獲批，可數百萬元的單療程費用，成為無數家庭難以跨越的鴻溝。

　為破解有藥難及的困局，國家醫保局今年首次嘗試了商保創新藥目錄，納入了十九種藥品，其中便包括達妥昔單抗β等六種罕見病用藥。

　這些藥品的市場價格沒有變化，但可以提供折扣給相應的商保產品，藥品以折扣價與商保公司結算，降低商保產品的賠付成本，提高創新藥可及的可能性。

　八十六個罕見病病種診療指南發佈、為罕見病藥品開通審評審批綠色通道、全國罕見病診療協作網覆蓋多地；探索「醫保＋商保」一站式結算……一項項舉措正為罕見病患者築牢生命保障，照亮他們曾經灰暗的求醫路。

　凡人微光，亦可成炬。謙謙的爸爸製作了小程序「小貓加油」，全國五千八百多名罕見病患兒家長在上面交流，「希望我們的經驗能幫到更多病友」。

　當政策保障與人間善意交織，相信每一份渺小的希望都將匯聚成照亮前路的星河，讓更多罕見病患者逐光而行、向陽而生。◇